ELA

Les emocions durant les festes nadalenques, com gestionar-les quan l’ELA és a casa.

Les festes de Nadal són una època on ens podem trobar i retrobar amb una muntanya d’emocions diferents. És important saber que totes aquestes emocions que anirem sentint poden estar més intensificades degut a la sensibilitat que comporten aquestes dates de trobades familiars. També sabem que trobarem a faltar a les persones que ja no hi són amb nosaltres.

Com vivim aquesta època doncs si estem patint una ELA o malaltia de motoneurona? i els familiars, com ho viuen?

Hi ha persones que creuen que si un està malalt o tenen a un familiar malalt no han de celebrar aquestes dates perquè els podrà afectar emocionalment, però pel contrari, aquestes dates són una gran oportunitat per canviar la rutina i generar un ambient de reconciliació i afecte, disminuint les sensacions d’estrès i ansietat. És una oportunitat de propiciar sentiments de benestar a les persones i a les seves famílies, donant i rebent afecte i sentint-nos i fent sentir als nostres éssers estimats respectats i estimats.

Algunes de les emocions que ens poden sorgir en aquestes dates estan relacionades amb sentiments de soledat i aïllament, ja que són moments de reunió i celebració i, poden aparèixer al pensar que no podem fer les coses com abans; enyorança, en record a les persones que ja no estan amb nosaltres; tristesa, també relacionada amb la pèrdua dels éssers estimats i/o relacionat amb la vivència de la malaltia però també alegria per poder compartir amb la família aquests moments de celebració.

És important ser conscient que totes aquestes emocions poden ser ambivalents i aparèixer entrellaçades entre elles per les dates que són i el significat que tenen. També segons com cada persona estigui vivint el seu procés de malaltia, algunes decidiran evitar les festivitats i d’altres optaran per participar en algunes tradicions fent tot allò que puguin.

Aquestes són algunes de les recomanacions perquè pugueu aprofitar l’època nadalenca, celebrar i compartir en família:

  • Treure temps per realitzar decoracions, muntar l’arbre, el pessebre, les llums o escoltar nadales, ja que farà que tingueu l’ocasió de distreure la ment i farà que canviï la dinàmica a tota la família.
  • Viure la tradició: seguir amb les tradicions que sempre heu tingut a la família. Fer els àpats de Nadal, amic invisible, omplir la casa d’olors agradables…Transmetre a la família que no hi ha una raó per la qual sentir-se culpable per voler celebrar el Nadal o disgustar-se amb aquells que el volen celebrar. Són tradicions que formen part de la vida i que sempre que es vulgui s’han de poder seguir fent.
  • Unió familiar: és important que tots participeu, tant en les tradicions com en la cura del malalt quan aquest no pot realitzar activitats per si mateix i del nens petits, quan sigui el cas. Això evitarà que l’època no es converteixi només en participar a la persona cuidadora, ja que podria accentuar el cansament, generant més estrès al malalt i a la família.
  • No reprimir sentiments: està bé experimentar tristesa i melancolia per les dates que són i és bo poder expressar lliurement cadascú l’emoció que sent, ja que pel contrari, si s’eviten o es neguen, podrien comportar conseqüències físiques i emocionals, com problemes psicosomàtics, trastorns del son i afectius.
  • Donar-se l’espai per anar-se reajustant i readaptant a la situació actual: haurem de ser conscients que hi haurà tasques que no es podran fer com abans, però és important poder participar d’alguna manera per seguir sentint-nos útils i partícips en la celebració d’aquestes festes.
  • Ser conscient d’aquests canvis de rol que es donaran entre els membres del sistema familiar: els familiars hauran d’assumir noves tasques que potser abans no havien fet i és important tenir espais per cuidar-se i per comunicar-vos entre vosaltres.
  • També pot ser positiu per l’entorn familiar fer una activitat d’agraïment, perdó i reconciliació.

Des del servei de psicologia de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls, que és membre del programa d’Atenció Integral a Persones amb Malalties Avançades, estem per poder-te acompanyar i donar suport emocional en la vivència d’aquestes festes tan senyalades.

També volem aprofitar tot l’equip per a desitjar-vos unes bones festes i una bona entrada d’any!

Read more

Coneix NeuroHubLab, el laboratori de recerca que estudia l’ELA i altres malalties neurològiques

El Laboratori Hub de Neurologia (NeuroHubLab) és el laboratori de recerca del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari de Bellvitge i està integrat dins del Grup de Malalties Neurològiques i Neurogenètica de l’Hospital Universitari de Bellvitge i de l’Institut de Recerca Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL) . És un laboratori bàsic i translacional enfocat a la investigació d’avantguarda, orientada a comprendre, diagnosticar i trobar tractaments efectius per a diversos trastorns neurològics que afecten el cervell, la medul·la espinal i el sistema nerviós, com és l’ELA.

El laboratori reuneix un equip de neurocientífics, metges, bioinformàtics i tècnics capacitats que treballen en col·laboració per desentranyar les complexitats de les malalties neurològiques. La seva missió és avançar les fronteres de la neurociència, millorar l’atenció al pacient i, en última instància, generar un impacte positiu a les vides dels qui es veuen afectats per aquestes afeccions.

La creació de NeuroHubLab, el “Laboratori Hub de Neurologia”, sorgeix de la fusió del grup clínic “Malalties Neurològiques i Neurogenètica” (on l’investigador principal era el Dr. Antonio Martínez Yélamos) amb el grup de recerca bàsica “Neuropatologia” (amb el Dr. Isidro Ferrer com a investigador principal). Aquests grups van començar a entrellaçar-se durant la tesi doctoral de Pol Andrés Benito sobre alteracions moleculars a l’espectre ELA-DFT, amb el suport de la Dra. Mónica Povedano i el Dr. Isidro Ferrer.

Durant més de 8 anys, aquestes col·laboracions van incloure publicacions, estades, intercanvis i projectes conjunts, donant com a resultat una col·laboració més estreta entre la investigació bàsica i la clínica, abordant totes les perspectives necessàries. Això ha suposat l’establiment d’un nou model de recerca consolidat al laboratori, apuntant a més i més complets avenços en l’estudi i la comprensió de malalties neurològiques, com l’ELA.

Podeu seguir el treball i els estudis d’aquest grup de recerca a la seva pàgina web neurohublab.com

Read more

Loteria solidària de Nadal contra l’ELA de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls

Ja tenim aquí la campanya de LOTERIA SOLIDÀRIA de NADAL contra l’ELA, i enguany amb novetats!

Com cada any tenim el número 11873 amb la Loteria del Sorteig de Nadal, i com a novetat  també amb el sorteig de la Dooble.

L’objectiu de la Loteria Solidària és poder fer difusió de la malaltia i de la tasca que realitza la Fundació, alhora que aconseguim fons per tal de poder tirar endavant els projectes que tenim per millorar la qualitat de vida de les persones afectades d’ELA i les seves famílies d’arreu de Catalunya.

LOTERIA DEL SORTEIG DE NADAL

Ja és un clàssic jugar participacions solidàries del nostre número a la Loteria del Sorteig de Nadal. El preu de cada participació és de 5€, el qual ja inclou el donatiu de 2€.

Podeu comprar tantes participacions com vulgueu, adquirir talonaris sencers per vendre’ls vosaltres mateixos als vostres familiars, amics i companys de feina, o bé demanar a algun establiment del vostre barri o població que us ajudi a fer-ho també!


DOOBLE

La novetat d’aquest 2023 és la Loteria de la Dooble una loteria pensada per a les entitats sense ànim de lucre de Catalunya. Jugues a aquest sorteig amb el número de la Fundació, el 11873, així com també amb un número assignat aleatòriament, que és diferent en cada participació, i que opta als premis de La Grossa de Cap d’Any. Tens la opció de guanyar dos premis jugant només amb una participació, i a més estaràs ajudant a la Fundació ja que aquestes participacions valen 6€, jugant 4€ (2€ per cada número) i donant 2€ a la Fundació.

A més aquesta loteria és doblement solidària ja que si el nostre número és el primer, segon o tercer premi del sorteig (que es celebrarà el 31 de desembre juntament amb el de la Grossa de Cap d’any), a més de repartir el premi corresponent amb totes les persones que han adquirit participacions, Loteries de Catalunya donaria 30, 20 o 10 mil euros respectivament a la Fundació, que destinaríem a continuar millorant la qualitat de vida de les persones afectades d’ELA.

Les participacions solidaries d’aquests sortejos les podeu adquirir per internet aquí fent el pagament amb targeta. Quan rebem la petició, i per estalviar costos d’enviament i desplaçament, us enviarem les participacions escanejades per correu electrònic en uns dies, quedant les participacions originals custodiades a la Fundació.

Per més informació, compra de participacions o adquisició de talonaris de participacions del sorteig de Nadal i de la Dooble, podeu contactar per correu a ela@fundaciomiquelvalls.org o per telèfon 93.766.59.69 (de Dilluns a divendres de 8h a 15h).

Moltes gràcies a tots per col·laborar, i bona sort!!

Read more

Acceptada la proposta de resolució sobre el millorament de l’atenció sanitària per a persones amb ELA a la Comissió de Salut del Parlament de Catalunya

La Comissió de Salut del Parlament de Catalunya ha votat de manera positiva i unànime la Proposta de Resolució sobre el millorament de l’Atenció Sanitària per a persones afectades d’ELA.

Aquesta Proposta de Resolució, que inclou diferents mesures sobre la millora d’atenció multidisciplinària, la prescripció de medicació i incorporació de productes de suport, agilització de tràmits per ajudes o creació de places acreditades a Unitats Sociosanitàries i Residències, entre d’altres, ha estat treballada gràcies a la compareixença que la Fundació va fer a aquest grup de treball el juliol, i que podeu veure aquí.

La proposta ha estat aprovada per unanimitat per tots els grups parlamentaris i conclou que:

El Parlament de Catalunya insta el Govern a:

  1. Amb l’objectiu de millorar la qualitat de vida de les persones afectades d’ELA i la de les seves famílies i contribuir a allargar el procés d’evolució de la malaltia, promoure l’atenció integral i multidisciplinària, per part d’un equip de professionals especialitzats.
  2. Aprofundir en la coordinació i el treball multidisciplinari de tots els professionals, tant a nivell sanitari com social, així com la prescripció de medicació o altres teràpies destinades al tractament de la simptomatologia associada, i la incorporació de productes de suport o altres dispositius per millorar l’autonomia de les persones amb ELA.
  3. Agilitzar els tràmits per tal de rebre les ajudes necessàries per a la dependència, atorgant uns barems mínims d’acord amb el diagnòstic emès pel facultatiu, com la pensió d’incapacitat permanent absoluta, un 65% de Grau de Discapacitat i Grau II de llei de dependència.
  4. En el marc de l’Agència Integrada Social i Sanitària:

a) Elaborar un protocol d’atenció a les persones afectades d’ELA i de les seves famílies, per tal d’avaluar la creació de serveis d’atenció sociosanitaris per atendre a aquestes persones.

b) Promoure la formació específica sobre la malaltia, simptomatologia d’atenció especialitzada per a les persones cuidadores formals i informals.

c) Creació de places a les diferents Unitats Sociosanitàries i Residències acreditades per atendre la complexitat dels pacients d’ELA amb adequat personal qualificat a tots els torns i la infraestructura necessària per garantir la seva cura i benestar, que serveixen de respir -per donar resposta a la sobrecàrrega dels cuidadors i familiars- i garantir la reserva d’aquestes places residencials per aquelles persones que no disposen d’una xarxa familiar i no poden restar als seus domicilis.

Podeu veure totes les intervencions de la Proposta de Resolució de la Comissió de Salut sobre el millorament de l’atenció sanitària a les persones amb esclerosi lateral Amiotròfica a continuació:

Donem les gràcies a tots els membres de la Comissió de Salut per aprovar la proposta de manera unànime, i en concret al grup Junts per Catalunya per la seva iniciativa en la presentació i redacció d’aquesta. Des de la Fundació treballarem perquè tots els punts proposats es portin a terme el més aviat possible.

Read more

Quins son els millors canvis posturals al llit quan una persona té ELA?

Quan ens trobem en la situació on una persona ha de passar un període de temps prolongat al llit, com pot ser una persona afectada d’ELA, hi ha condicions que hem de tenir en compte per tal de que aquesta posició de descans sigui beneficiosa.

Juntament amb els canvis posturals, és recomanable assegurar-nos que la pell es troba ben hidratada, que hi ha una correcte higiene i que les zones, principalment plecs, no es troben humides.

És important que, cada 2 o 3 hores puguem mobilitzar a la persona per tal que la circulació sanguínia realitzi correctament el seu recorregut.

A més, permetrà que la pell no pateixi d’alteracions per la pressió que el propi pes del cos efectua a certes zones . Aquests canvis posturals, seran factors preventius per tal d’evitar úlceres per pressió, vermellors o bé llagues.

Els punts de pressió més habituals solen ser: talons, turmells, colzes, malucs i còccix.

Per tal d’iniciar amb la mobilització i les transferències, cal que ens anticipem verbalment als moviments que anirem a realitzar. Així mateix, també demanem la col·laboració de la persona en mesura de les capacitats que es trobin conservades.

Els moviments a realitzar han de ser amb la major coordinació possible, no han de ser sobtats ni han d’ocasionar molèstia o dolor.

Per aquest motiu, existeixen punts claus a nivell corporal que faciliten la tasca, denominats punts d’ancoratge. Quan parlem d’aquests ens referim a: cap, coll, cintura escapular, cintura pelviana i genolls.

Trobem diferents nomenclatures per referir-nos a la posició d’una persona quan es troba al llit.

  • Decúbit supi: Quan la persona es troba estirada boca amunt.
  • Decúbit prono:  Quan la persona es troba estirada cap per avall
  • Decúbit lateral (esquerra o dreta) : Quan la persona es troba estirada de costat.
  • Sedestació: Quan la persona es troba asseguda.

Els canvis posturals més rellevants solen ser:

  • Decúbit supi a decúbit lateral: Primer de tot, hem de desplaçar el cos de la persona tombada cap al costat contrari al que li vulguem realitzar el gir, ja que d’aquesta manera ens assegurarem que al fer el gir la persona quedi centrada i no es trobi massa a la punta del llit. Aquest desplaçament es pot fer amb l’ajuda d’un llençol lliscant. Es col·loca de forma horitzontal que cobreixi la cintura escapular (espatlles) i cintura pelviana (malucs) i, al arrossegar aquest llençol cap a la direcció desitjada, la persona es desplaça juntament amb aquest. Posteriorment, li col·locarem els braços a la part central del cos, per quan haguem de fer el gir, aquests no destorbin i no pateixin mal. Seguidament, flexionarem el genoll de la cama que quedarà per sobre. La persona cuidadora, haurà de col·locar un dels seus braços per sobre de l’espatlla més llunyana de la persona que es troba al llit i, l’altre braç del cuidador el posicionarà per sobre la part més llunyana del maluc. Una vegada estiguem en aquesta posició, la persona cuidadora haurà de portar els seus braços cap al propi cos per tal de propiciar el gir de la persona enllitada, d’aquesta manera aconseguirem la posició de decúbit lateral. Si es creu convenient, per tal que la persona que es troba al llit se senti més estable i segura, es pot flexionar la cama que es troba tocant al matalàs, inclús afegir un coixí entre les cames per a més comoditat.  
  • Decúbit supi a sedestació: Per tal de portar a la persona de l’estat estirat a assegut. Cal que duem a terme el pas anterior fins a decúbit lateral. D’aquesta manera, quan la persona es trobi tombada de costat, el cuidador es posarà al cantó del llit on la persona ha de quedar asseguda, una de les cames del cuidador ha de quedar avançada en una posició de semiflexió, mentre que l’altre ha de quedar per darrere en extensió. La persona cuidadora haurà de passar un braç per sota el clatell per arribar a subjectar l’esquena a nivell d’espatlles. Amb l’altre braç, rodejarà els genolls per tal de sostenir-los amb fermesa. En un sol moviment sec fem la transferència. Elevem el tòrax i a la vegada realitzem el moviment de rotació de les cames per a que quedin posicionades per fora la bora del llit. Trobant-se a la persona finalment asseguda, per oferir-li major seguretat, podem donar suport per la part de l’esquena, evitant així que la persona lateralitzi o bé tendeixi a caure cap enrere. Durant aquesta transferència, la persona cuidadora anivella el pes i la força que realitza, passant de la cama en semiflexió a la cama en extensió.

Existeixen dispositius que faciliten els canvis posturals i transferències, així com els llits articulats que permeten elevar tronc i cames, inclús permet moure l’alçada en bloc del llit, beneficiant tant la salut i l’ergonomia de la persona afectada com pel cuidador.

S’ha de tenir en compte les característiques de cada persona, ja que la comoditat és subjectiva. Per aquest motiu, recomanem rebre assessorament per part d’un terapeuta ocupacional que us pugui guiar en les tasques del dia a dia i sobre productes de suport existents que us siguin de més utilitat segons cada necessitat.

Departament de Teràpia Ocupacional de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls

Read more

“Unzué. L’últim partit d’en Juancar”, premi Ondas 2023 al millor documental, així com el col·loqui posterior sobre l’ELA a TV3, ja es poden veure a 3cat.

Ja podeu veure a la plataforma 3cat la pel·lícula-documental, guanyadora del premi Ondas 2023 al Millor Documental, “Unzué. L’últim partit d’en Juancar”. Un retrat del dia a dia durant més de dos any de Juan Carlos Unzué. Des de que el juny del 2020 l’exporter i entrenador del Barça va fer públic el seu diagnòstic d’ELA, Unzué es va proposar dues coses: per una banda, visibilitzar la malaltia i les persones afectades que la pateixen, i per l’altra, muntar un gran esdeveniment per recaptar la màxima quantitat de diners per dedicar-los a la investigació.

Podeu veure’l a continuació:

La cadena catalana TV3 va emetre el documental el 18 d’octubre a la franja de màxima audiència i tot seguit va continuar amb una nit temàtica relacionada amb la malaltia, en que es va donar espai durant més d’una hora als protagonistes del documental, entre d’altres veus relacionades, per explicar la situació que viuen actualment les persones afectades d’ELA i les seves famílies i les necessitats que tenen actualment.

Us deixem amb aquesta nit temàtica:

Segons la Corporació Catalana de Mitjans Audiovisuals  aquesta nit temàtica de l’ELA a TV3 va ser líder de la seva franja ja que hi van connectar 652.000 espectadors. El documental “Unzué. L’últim equip del Juancar” va fer una quota del 14,9%, el van veure 246.000 espectadors i va tenir una audiència acumulada de 586.000 espectadors.

Read more

Els pacients d’ELA corroboren que la plataforma de telemedicina LinkELA millora la seva qualitat de vida

Pacients i professionals valoren de forma força positiva l’ús de la plataforma de telemedicina  LinkELA, segons els resultats del primer estudi sobre la seva implantació, que es va presentar en el decurs de la darrera conferencia de l’ENCALS, celebrada el passat mes de juliol a Barcelona.

Segons les conclusions d’aquest primer treball d’anàlisi, l’eina ha estat ben acceptada i valorada pels pacients i les seves famílies, que destaquen especialment la seva funció d’eina de seguiment complementari de l’evolució de la malaltia, amb procediments d’alarma davant de complicacions que resulten també molt útils per als professionals.

LinkELA és una aplicació mòbil centrada en el pacient, propietat de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls, que té com a objectiu millorar la qualitat de vida dels pacients amb ELA, tot oferint una visió holística i un seguiment integrador, desenvolupat a partit de diferents qüestionaris que responen als requeriments d’un equip multidisciplinari.

L’app ha estat desenvolupada per Doole Health, una spin-off de la Fundació Lluita contra la Sida. Es va començar a utilitzar en una experiència pilot el desembre del 2020. Avui compta amb una cinquantena de persones afectades d’ELA registrades, tractades totes a la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge. La versió actual de l’aplicció conté quatre qüestionaris (símptomes de pneumologia i les escales ALS-FRS, ROADS i EAT-10) que els pacients completen mensualment o trimestralment. Després, el programari analitza les respostes dels pacients per alertar els metges si s’hi identifica un canvi rellevant. Per a la realització d’aquesta primera anàlisi s’han estudiat més de 1.900 qüestionaris i prop de 550 notificacions generades pel sistema d’alarmes.

S’utilitza un sistema de codi de colors per qualificar la progressió. Donat que els metges també tenen accés a l’eina, poden monitoritzar les dades registrades pels pacients com la nutrició, la ventilació, la mobilitat o paràmetres emocionals, evitant viatges i visites innecessàries a l’hospital, però assegurant la continuïtat assistencial.

El treball que es va presentar a la darrera edició de l’ENCALS subratlla també que són necessaris nous treballs de recerca en aquesta línia per avaluar més a fons l’aplicació i adaptar-la als requeriments dels usuaris i fer créixer els principals fonaments de LinkELA: comunicació, informació i adherència dels pacients amb ELA.

Article de referència amb els primers resultats de LinkELA: LinkELA: ALS Telemedicine project in Barcelona to facilitate a multidisciplinary follow-up from the patient’s home

Autors/es: Alejandro Caravaca Puchades, Marta Llauger, Cristina Puig-Ram, Esther Sellés, Raúl Domínguez Rubio, Abdel Assialioui, Eva Farrero, Enric Prats, M. Núria Virgili-Casas, Verónica Herrera-Rodriguez, Elisabet Romero-Gangonells i Mónica Povedano Panadés

Article extret del bloc AULA ELA de l’Hospital Universitari de Bellvitge

Read more

La Fundació Pinnae segueix al costat de les persones afectades d’ELA i les seves famílies.

La Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls ha estat una de les entitats beneficiàries de la cinquena edició de la convocatòria 2023-Impuls pel territori creada per la Fundació Pinnae.

L’ajuda anirà destinada al projecte d’”Atenció domiciliària multidisciplinària per a persones afectades d’ELA/MMN i famílies” que té com a objectiu principal millorar la qualitat de vida de les persones afectades d’ELA i les seves famílies, oferint a les seves pròpies llars suport, assessorament, informació i acompanyament a les famílies durant tot el procés d’evolució de la malaltia i esdevenint de punt de referència.

Des de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls, volem aprofitar per agrair a la Fundació PINNAE el seu suport reiterat amb les persones afectades d’ELA i les seves famílies.

Moltes gràcies!

Read more

Declaració Consensuada d’ENCALS sobre NurOwn

Barcelona va acollir entre els dies 11 i 14 de juliol la reunió anual de l’ENCALS, la xarxa europea que aplega els grups de recerca i les unitats clíniques relacionats amb l’ELA i la Malaltia de Motoneurona. Durant aquesta trobada tots aquests experts es van reunir i, entre molts altres temes, van consensuar un comunicat en relació als resultats de l’assaig portat a terme en fase 3, i posteriors informacions que han sorgit, del tractament impulsat per Brainstorm Therapeutics anomenat NurOwn (debamestrocel).

A continuació us deixem amb la traducció del comunicat:

Antecedents

Donat l’interès al voltant de l’ús de cel·lules mare en l’ELA, els neuròlegs d’ENCALS de tot Europa van revisar l’evidencia publicada sobre el tractament de Brainstorm Therapeutics, NurOwn (debamestrocel), i discutint-ho a una reunió el 13 de juliol de 2023.

El 10 de desembre de 2021, Brainstorm Therapeutics va publicar els resultats del seu assaig clínic en fase 3. La teràpia consisteix en una infusió intratecal de cèl·lules mare mesenquimals antòlogues administrada en tres ocasions. L’assaig no va complir amb el criteri de valoració principal de resposta a les 28 setmanes. Un anàlisi post hoc (anàlisi realitzat després de que es coneguessin els resultats inicials, però no planificats prèviament) va mostrar posteriorment que en un subconjunt de participants amb puntuacions ALSFRS-R inicialment més altes, possiblement hi havia una tendència cap a l’eficàcia. Un anàlisi post hoc addicional va mostrar una reducció aproximada del 11% en la NFL, estadísticament significativa després de l’ajust de les variables inicials.

Què se sap sobre l’efecte de NurOwn?

Investigadors de sis Instituciones d’EEUU, en col·laboració amb Brainstorm Therapeutics, van participar a un assaig de fase 3, doble cec i controlat per placebo, de 28 setmanes de duració, de NurOwn. L’assaig va incloure uns  200 participants, assignats a l’atzar 1:1 a teràpia activa o placebo. Es van presentar els resultats de l’estudi doble cec. Aquests no van mostrar diferencies entre les línies de tractament en el criteri de valoració de l’anàlisi del responedor primari, ni deferència entre les línies de tractament en els criteris de valoració secundaries. Després d’aquest resultat inicial, els estadístics de Brainstorm van examinar les dades i van descobrir que, en alguns caso, les subpuntuacions del ALSFRS-R eren zero i, per tant, no podien mostrar un major deteriorament. Es va realitzar un anàlisi post hoc en els pacients amb una puntuació ALSFRS-R total superior a 25, que no s’havia planificat prèviament, el qual suggeria un possible benefici de NurOwn.

Comentari

Els neuròlegs d’ENCALS senyalen que altres estudis han inscrit a persones amb puntuacions zero en elements individuals de ALSFRS-R i, no obstant això, han pogut demostrar eficiència. A més, l’avaluació dels canvis en ALSFRS-R tant en el grup de placebo com en el de tractament actiu no mostra una reducció en la pendent aparent en moments posteriors de l’estudi. Així doncs, aquest anomenat “efecte terra”, si be s’agafa com a explicació dels resultats negatius, no exclou la possibilitat de percebre una senyal d’eficàcia.

Pressió política a través de la promoció

Degut a la enormitat que comporta el diagnòstic d’ELA i la falta d’una teràpia general eficaç, existeix pressió per l’aprovació de nous medicaments. Per NurOwn, aquesta pressió no té precedents i ha estat alimentada per informes anecdòtics a les xarxes socials que suggereixen una millora dramàtica en alguns participants, encara que el seu estat de tractament sigui sent cec i es desconeix si alguna millora va ser transitòria.

L’opinió dels neuròlegs d’ENCALS

L’efecte de NurOwn no està clar actualment. Hi ha canvis interessants en els biomarcadors, però no hi ha cap benefici clínic estadísticament significatiu a cap mesura de resultat funcional a priori. L’opinió científica establerta es que l’anàlisi post hoc no es un mètode apropiat per basar les polítiques. La raó es estadística: si es realitza suficients proves, algunes tindran un resultat positiu per causalitat, i no per efecte real. Per tant, amb l’evidencia actual no es possible demostrar un benefici de la teràpia NurOwn, ja que els únics resultats positius provenen de l’anàlisi post hoc. Es necessita un altre assaig de fase 3, dissenyat per confirmar-ho, que proporcionaria la única evidencia vàlida de benefici. Proporcionar un tractament que imposi una càrrega significativa al pacient i al sistema requereix un estricte compliment del principis de desenvolupament de fàrmacs i la obligació de completar un assaig de registre formal. A més, desaconsellem amb fermesa la promoció com a substitut d’una ciència sòlida, o assentarem un mal precedent per a futurs que podrien identificar teràpies molt necessàries per l’ELA. ENCALS aposta fermament per la recerca de tractaments més eficaços per aquesta devastador malaltia.

Especialistes que firmen el document:

  • Regne Unit: Ammar Al-Chalabi, Christopher McDermott, Martin Turner, Sharon Abrahams, Carolyn Young, John Ealing, Suresh Chhetri, Clemens Oliver Hanemann, Thomas Lambert, Andrea Malaspina, Nicola Watson, Amina Chaouch, Suresh Chhetri
  • Països Baixos: Leonard van den Berg
  • Bèlgica: Philip Van Damme
  • Alemania: Albert Ludolph, Annekathrin Roediger, Susanne Petri, Joachim Wolf, Torsten Grehl, Thomas Meyer, Patrick Weydt, Andreas Hermann, Andre Maier, Joachim Wolf, Jochen Weishaupt, Julian Grosskreutz
  • França: Phillipe Corcia, Philippe Couratier, Marie-Hélène Soriani, Gaëlle Bruneteau, Francois Salachas, David Devos, Shahram Attarian, Annie Verschueren, Serge Lumbroso, Claude Desnuelle, Véronique Danel Brunaud, Florence Esselin
  • Suissa: Markus Weber, Kathi Schweikert, Annemarie Hübers, Magdalini Polymenidou
  • República Txeca: Lenka Šlachtová
  • Àustria: Hakan Cetin
  • Itàlia: Adriano Chio, Vincenzo Silani, Christian Lunetta, Nilo Riva, Massimiliano Filosto, Alberto Albanese, Fabiola De Marchi, Pilar Ferraro, Jessica Mandrioli, Gianni Sorarù, Gioacchino Tedeschi, Francesca Trojisi
  • Irlanda: Orla Hardiman
  • Islàndia: Björn Logi Þórarinsson
  • Noruega: Geir Bråthen, Trygve Holmøy, Anette Torvin Møller, Ole-Bjørn Tysnes, Angelina Maniaol, Helle Høyer
  • Dinamarca: Kirsten Svenstrup
  • Suècia: Peter Andersen, Caroline Ingre
  • Espanya: Juan Francisco Vázquez Costa, Jesús Esteban, Luis Varona, Alberto García Redondo, Miguel Ángel Rubio Pérez, Rosario Osta Pinzolas, Adolfo López de Munain, Julio Pardo, José Luis Muñoz-Blanco, Mónica Povedano, Javier Mascias, Jesús Mora.
  • Portugal: Mamede de Carvalho
  • Polònia: Jakub Antczak, Magdalena Kuzma
  • Croàcia: Ervina Bilic, Mira Bučuk
  • Grècia: Elisabeth Chroni
  • Sèrbia: Zorica Stevic
  • Eslovènia: Blaz Koritnik
  • Bosnia y Herzegovina: Srdjan Mavija
  • Bulgària: Stayko Sarafov
  • Israel: Stanislav Engel, Eran Hornstein, Adrian Israelson

Font: https://www.encals.eu/encals-consensus-statement-on-nurown/

Read more