En referència a les notícies publicades i emeses entre l’11 i el 12 de febrer en relació amb el fet que un hospital de Badalona administra un nou fàrmac contra l’ELA que perllonga la supervivència de persones que pateixen un determinat tipus d’aquesta malaltia, des de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls, i després de consultar amb altres hospitals i experts de referència, volem informar i deixar molt clar que el tractament al qual es fa referència és un fàrmac exclusivament indicat per a pacients amb ELA amb mutació SOD1, un subgrup molt petit en comparació amb el conjunt de persones diagnosticades amb aquesta malaltia.
Aquest tractament ja va ser aprovat per l’EMA el maig del 2024 i, un any mes tard, per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris. Cal tenir en compte que, dels pocs pacients que presenten aquest tipus d’ELA genètica (aproximadament un 2% dels casos totals d’ELA, és a dir 14-15 pacients a Catalunya dels aproximadament 100 de tot Espanya), alguns ja estaven rebent a altres hospitals catalans des de fa prop de dos anys el tractament esmentat a les notícies gràcies a un Early Access Program, és a dir, un programa d’accés precoç al fàrmac finançat pel laboratori farmacèutic promotor de l’assaig clínic.
Per aquest motiu, volem remarcar que aquest tipus de notícies s’han de comunicar amb molta cautela, ja que es tracta d’una teràpia que només pot beneficiar un subgrup molt reduït de persones amb una mutació genètica molt específica. Aquest fàrmac ha demostrat alentir la progressió de la malaltia, però no representa una cura. Alhora, ha posat de manifest la importància de realitzar estudis genètics per identificar pacients amb aquestes alteracions com a primer pas, i obre la porta a continuar investigant noves possibilitats terapèutiques per a l’ELA i altres malalties de la motoneurona en l’àmbit dels oligonucleòtids antisentit.
Com a entitat que representem les persones afectades d’ELA a Catalunya, considerem imprescindible tractar aquest tipus d’informacions amb el màxim rigor i responsabilitat, ja que una comunicació excessivament simplificada i fora de context pot generar falses expectatives i un impacte emocional negatiu en les persones afectades i les seves famílies. Les informacions sobre temàtica mèdica han de ser sempre precises, contextualitzades i respectuoses amb la realitat del col·lectiu sobre el que es parla.
