La EMA (La Agencia Europea del Medicamento) ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea para una nueva terapia en el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Este fármaco, llamado Qalsody (tofersen) está indicado para el tratamiento de personas diagnosticadas con ELA que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Esta mutación afecta aproximadamente el 2% de las personas que viven con ELA, la afección es causada por una mutación (cambio) genético que conduce a la producción de enzimas SOD1 defectuosas, lo que provoca la muerte de las células nerviosas.
Qalsody es un oligonucleótido antisentido que se une al ARNm del gen SOD1 para reducir la producción de la proteína SOD1. Al reducir la cantidad de proteína SOD1 defectuosa, se espera que este medicamento mejore los síntomas de la ELA.
La opinión del comité de medicamentos para uso humano (CHMP) de la EMA, grupo encargado es estas recomendaciones, se basa en la totalidad de la evidencia de resultados en que se observaron reducciones de aproximadamente el 60 % en las concentraciones plasmáticas de NfL en pacientes que recibieron Qalsody en comparación con el grupo de placebo, lo que sugiere una reducción de la lesión neuronal. También se observó una mejora numérica en las capacidades físicas de los pacientes que recibieron Qalsody en comparación con los participantes del estudio que recibieron placebo.
El CHMP solicitará la presentación de datos después de la autorización para caracterizar mejor la eficacia y seguridad a largo plazo de Qalsody, sobre la base de un estudio de extensión abierto a largo plazo, la colaboración con dos registros de enfermedades y un estudio observacional basado en registros. Además, se investigará si el uso de Tofersen puede retrasar o incluso prevenir la aparición de ELA clínicamente manifestada en pacientes con ELA SOD1 presintomática.
La recomendación hecha es la de una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales. Esta vía de autorización permite a los pacientes acceder a medicamentos sobre los cuales no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso, porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Qalsody hacia el acceso de los pacientes. Esta opinión se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida esta autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel potencial o el uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-rare-motor-neurone-disease-recommended-approval
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