Investigació

Se recomienda la aprobación en Europa de un tratamiento para personas afectadas de ELA con una mutación en el gen SOD1

La EMA (La Agencia Europea del Medicamento) ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea para una nueva terapia en el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Este fármaco, llamado Qalsody (tofersen) está indicado para el tratamiento de personas diagnosticadas con ELA que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Esta mutación afecta aproximadamente el 2% de las personas que viven con ELA, la afección es causada por una mutación (cambio) genético que conduce a la producción de enzimas SOD1 defectuosas, lo que provoca la muerte de las células nerviosas.

Qalsody es un oligonucleótido antisentido que se une al ARNm del gen SOD1 para reducir la producción de la proteína SOD1. Al reducir la cantidad de proteína SOD1 defectuosa, se espera que este medicamento mejore los síntomas de la ELA.

La opinión del comité de medicamentos para uso humano (CHMP) de la EMA, grupo encargado es estas recomendaciones, se basa en la totalidad de la evidencia de resultados en que se observaron reducciones de aproximadamente el 60 % en las concentraciones plasmáticas de NfL en pacientes que recibieron Qalsody en comparación con el grupo de placebo, lo que sugiere una reducción de la lesión neuronal. También se observó una mejora numérica en las capacidades físicas de los pacientes que recibieron Qalsody en comparación con los participantes del estudio que recibieron placebo.

El CHMP solicitará la presentación de datos después de la autorización para caracterizar mejor la eficacia y seguridad a largo plazo de Qalsody, sobre la base de un estudio de extensión abierto a largo plazo, la colaboración con dos registros de enfermedades y un estudio observacional basado en registros. Además, se investigará si el uso de Tofersen puede retrasar o incluso prevenir la aparición de ELA clínicamente manifestada en pacientes con ELA SOD1 presintomática.

La recomendación hecha es la de una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales. Esta vía de autorización permite a los pacientes acceder a medicamentos sobre los cuales no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso, porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad.

La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Qalsody hacia el acceso de los pacientes. Esta opinión se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida esta autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel potencial o el uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.

Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-rare-motor-neurone-disease-recommended-approval

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Descifran las conexiones cerebrales entre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la demencia frontotemporal

Un grup de científics de diversos hospitals i centres de recerca de Catalunya, liderats pels Drs. Álvaro Carbayo i Ricard Rojas, investigadors del Grup de Malalties Neuromusculars de l’Institut de Recerca Sant Pau, en col·laboració amb el Dr. Sergi Borrego-Écija i la Dra. Ellen Gelpi, del grup de malaltia d’Alzheimer i altres trastorns cognitius i el Banc de Teixits Neurològics del IDIBAPS, han publicat un estudi a la revista Brain que revela connexions entre dues malalties cerebrals devastadores: l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) i la demència frontotemporal.

L’estudi examina la relació i l’espectre complet d’aquestes dues malalties neurodegeneratives, que comparteixen més similituds de les que es pensava inicialment. L’ELA, que és una malaltia que afecta a les neurones motores, i la demència frontotemporal, caracteritzada per problemes cognitius i conductuals, mostren un espectre clínic, genètic i patològic comú, tot i que molt heterogeni, segons explica el Dr. Ricard Rojas, investigador de l’IR Sant Pau i cap de la Unitat de malalties neurodegeneratives del Servei de Neurologia de l’Hospital de Sant Pau.

Un grupo de científicos de diversos hospitales y centros de investigación de Cataluña, liderados por los Dres. Álvaro Carbayo y Ricard Rojas, investigadores del Grupo de Enfermedades Neuromusculares del Instituto de Investigación Sant Pau, en colaboración con el Dr. Sergi Borrego-Écija y la Dra. Ellen Gelpi, del grupo de enfermedad de Alzheimer y otros trastornos cognitivos y el Banco de Tejidos Neurológicos del IDIBAPS, han publicado un estudio en la revista Brain que revela conexiones entre dos enfermedades cerebrales devastadoras: la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la demencia frontotemporal.

El estudio examina la relación y el espectro completo de estas dos enfermedades neurodegenerativas, que comparten más similitudes de las que se pensaba inicialmente. La ELA, que es una enfermedad que afecta a las neuronas motoras, y la demencia frontotemporal, caracterizada por problemas cognitivos y conductuales, muestran un espectro clínico, genético y patológico común, aunque muy heterogéneo, según explica el Dr. Ricard Rojas, investigador del IR Sant Pau y jefe de la Unidad de enfermedades neurodegenerativas del Servicio de Neurología del Hospital de Sant Pau.

Estudios clínicos revelaron que hasta el 50% de los pacientes con ELA pueden desarrollar síntomas cognitivos y de comportamiento y, en concreto, entre un 10 y un 15% cumplen los criterios diagnósticos para la demencia frontotemporal. Ahora se ha podido comprobar, mediante el estudio neuropatológico de una gran serie de casos de ELA, que en realidad la cifra puede ser mucho mayor: el 35,5% de los casos presentaban también características patológicas de demencia frontotemporal. Los hallazgos muestran que la agregación patológica de la proteína TDP-43 estaba presente en un 93,6% de los casos de ELA y era más extensa en aquellos con la coexistencia patológica de demencia frontotemporal.

Aunque se sabe que la mayoría de los casos comparten la presencia de agregados de la proteína TDP-43, el estudio pone de manifiesto la marcada heterogeneidad de las características neuropatológicas, sugiriendo posibles mecanismos fisiopatológicos distintos. Hay que tener en cuenta que, actualmente, la identificación de estas proteínas se hace post mortem, en ausencia de un biomarcador preciso.

«Los estudios neuropatológicos y la correlación con las características clínicas de los pacientes nos ayudan a ampliar nuestro conocimiento sobre la base de enfermedades como la ELA y la demencia frontotemporal, abriendo puertas a futuros estudios sobre biomarcadores y terapias específicas», indica el Dr. Carbayo, autor principal del estudio.

En la investigación se incluyeron todos los casos que cumplían los criterios neuropatológicos de demencia frontotemporal del Banco de Tejidos Neurológicos del Biobanco FRCB-IDIBAPS-Hospital Clínic de Barcelona entre 1994 y 2022, independientemente de su último diagnóstico clínico. Se revisaron, de forma retrospectiva, los datos clínicos y neuropatológicos, pudiendo analizarse las principales características clínicas, genéticas y patogénicas, comparando los grupos de pacientes con y sin cambios patológicos de demencia frontotemporal, intentando definir subgrupos específicos.

“Hemos observado una heterogeneidad asombrosa en la presentación clínica y las características patológicas y genéticas de los pacientes, con una mayor frecuencia de demencia frontotemporal que la descrita en otras series”, en palabras del Dr. Carbayo.

Desde su punto de vista, estos resultados ponen de relieve la importancia de la colaboración interdisciplinaria entre los profesionales y las unidades de ELA y demencia frontotemporal. “Es crucial que trabajemos conjuntamente para entender mejor este espectro de enfermedades neurodegenerativas y para atender mejor a nuestros pacientes. De hecho, en Sant Pau ya estamos trabajando con esta estructura desde hace 6 o 7 años”, concluye el Dr. Carbayo.

Artículo de referencia: Álvaro Carbayo, Sergi Borrego-Écija, Janina Turon-Sans, Elena Cortés-Vicente, Laura Molina-Porcel, Jordi Gascón-Bayarri, Miguel Ángel Rubio, Mónica Povedano, Josep Gámez, Javier Sotoca, Raúl Juntas-Morales, Miriam Almendrote, Marta Marquié, Raquel Sánchez-Valle, Ignacio Illán-Gala, Oriol Dols-Icardo, Sara Rubio-Guerra, Sara Bernal, Marta Caballero-Ávila, Ana Vesperinas, Ellen Gelpi, Ricard Rojas-García, Clinicopathological correlates in frontotemporal lobar degeneration: motor neuron disease spectrum, Brain, 2024;, awae011, https://doi.org/10.1093/brain/awae011

Fuente: www.recercasantpau.cat

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Resultados de ADORE (edaravona), ensayo con paciente de ELA: no ha cumplido con los criterios de valoración claves.

La farmacéutica Ferrer, la cual llevaba realizando el ensayo clínico de fase III ADORE, con una formulación oral de edaravona, en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), ha comunicado sobre los resultados de este ensayo:

Ferrer informa que el ensayo clínico de fase III ADORE (EudraCT 2020-003376-40 / NCT05178810) con una formulación oral de edaravona (FAB122) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) no alcanzó los criterios de valoración primarios ni los secundarios clave.

El ensayo clínico ADORE es un estudio de fase III multicéntrico, internacional, doble ciego, aleatorizado y controlado por placebo, para investigar la eficacia y la seguridad de 100 mg de una formulación oral de edaravona (FAB122) una vez al día, en pacientes con ELA, durante 48 semanas. Los participantes fueron asignados de forma aleatoria para recibir el FNP122 o placebo en una proporción de 2 a 1, mientras continuaban recibiendo su tratamiento estándar habitual para la ELA. El estudio se llevó a cabo con el apoyo de TRICALS, la mayor iniciativa europea de investigación para encontrar una cura para la ELA.

Los datos de ADORE muestran que el producto no mostró un beneficio significativo sobre el placebo en pacientes con ELA en la ralentización de la progresión de la enfermedad, medida a partir del cambio en la puntuación inicial en la escala ALSFRS-R, después de 48 semanas de dosificación diaria con la formulación oral de edaravona. Tampoco se observó ninguna mejora sobre el placebo en la supervivencia a largo plazo, medida por CAFS a las 48 semanas y 72 semanas para el subgrupo de pacientes. Los resultados del estudio también concluyeron que el producto ha demostrado ser seguro y bien tolerado.

Tatjana Naranda, Chief R&D Officer de Ferrer, explica que “estamos decepcionados con este resultado y nos gustaría dar las gracias a las personas con ELA, cuidadores, investigadores y personal del estudio por su participación en el ensayo clínico ADORE. Aunque los resultados no son los que esperábamos, nuestra investigación y trabajo para avanzar en terapias potencialmente transformadoras en áreas de alta necesidad clínica no cubierta para personas con ELA no se detendrá”.

Prof. Leonard H. van den Berg, presidente de TRICALS, Profesor de Neurología en el Centro Médico Universitario de Utrecht, Países Bajos, y Principal Investigador del ensayo clínico, afirma: “Desde TRICALS esperábamos un resultado diferente del estudio ADORE y nos decepciona que éste no sea el resultado positivo que todos deseábamos. Seguiremos haciendo todo lo posible para encontrar un tratamiento para la ELA lo antes posible. Queremos agradecer a todos los pacientes que dedicaron su tiempo y esfuerzo a este ensayo y a Ferrer por la buena colaboración que esperamos que se repita en el futuro”.

La compañía anuncia también la finalización de la extensión del ensayo clínico (Open label extension), llamada ADOREXT (EudraCT 2022-003050-32/ NCT05866926), por la falta de eficacia de la formulación oral de edaravona (FAB122).

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)1, enfermedad neuromotora más frecuente, es un trastorno neurodegenerativo de las neuronas motoras del cerebro y de la médula, causando progresivamente parálisis, hasta provocar la muerte, normalmente de 2 a 5 años después del diagnóstico. La ELA es una enfermedad rara con una etiología multifactorial cuyo mecanismo patogénico no se conoce todavía de forma precisa. La ELA aparece típicamente en personas de entre 40 y 70 años, siendo más frecuente en hombres que en mujeres, y se distingue entre dos tipos: la ELA familiar, que afecta al 10-15% de los pacientes y la ELA esporádica, que afecta al 85-90% de ellos.

1 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.

Fuente: https://ferrer.com/ca/resultats-assaig-ADORE-ELA

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Conoce NeuroHubLab, el laboratorio de investigación que estudia la ELA y otras enfermedades neurológicas.

El Laboratorio hub de Neurología (NeuroHubLab) es el laboratorio de investigación del Servicio de Neurología del Hospital Universitario de Bellvitge, y está integrado dentro del Grupo de Enfermedades Neurológicas y Neurogenética del Hospital Universitario de Bellvitge y del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL). Es un laboratorio básico y traslacional enfocado en la investigación de vanguardia, orientada a comprender, diagnosticar y encontrar tratamientos efectivos para diversos trastornos neurológicos que afectan el cerebro, la médula espinal y el sistema nervioso, como es la ELA.

El laboratorio reúne a un equipo de neurocientíficos, médicos, bioinformáticos y técnicos capacitados que trabajan en colaboración para desentrañar las complejidades de las enfermedades neurológicas. Su misión es avanzar las fronteras de la neurociencia, mejorar la atención al paciente y, en última instancia, generar un impacto positivo en las vidas de quienes se ven afectados por estas afecciones.

La creación de NeuroHubLab, el “Laboratorio hub de Neurología”, surge de la fusión del grupo clínico “Enfermedades Neurológicas y Neurogenética” (IP: Dr. Antonio Martínez Yélamos) con el grupo de investigación básica “Neuropatología” (IP: Dr. Isidro Ferrer). Estos grupos comenzaron a entrelazarse durante la tesis doctoral de Pol Andrés Benito sobre alteraciones moleculares en el espectro ELA-DFT, con el apoyo de la Dra. Mónica Povedano y el Dr. Isidro Ferrer.

Durante más de 8 años, estas colaboraciones incluyeron publicaciones, estancias, intercambios y proyectos conjuntos, dando como resultado una colaboración más estrecha entre la investigación básica y la clínica, abordando todas las perspectivas necesarias. Esto ha supuesto el establecimiento de un nuevo modelo de investigación consolidado en el laboratorio, apuntando a mayores y más completos avances en el estudio y comprensión de enfermedades neurológicas, como la ELA.

Podéis seguir el trabajo y estudios de este grupo de investigación en su página web neurohublab.com.

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Declaración consensuada de ENCALS sobre NurOwn

Barcelona acogió entre los días 11 y 14 de julio la reunión anual de ENCALS, la red europea que reúne a los grupos de investigación y las unidades clínicas relacionados con la ELA y la Enfermedad de Motoneurona. Durante este encuentro todos estos expertos se reunieron y, entre otros muchos temas, consensuaron un comunicado en relación a los resultados del ensayo llevado a cabo en fase 3, y posteriores informaciones que han surgido, del tratamiento impulsado por Brainstorm Therapeutics llamado NurOwn (debamestrocel).

A continuación os dejamos con la traducción del comunicado:

Antecedentes

Dado el interés en torno al uso de células madre en la ELA, los neurólogos de ENCALS de toda Europa revisaron la evidencia publicada sobre el tratamiento de Brainstorm Therapeutics, NurOwn (debamestrocel), y lo discutieron en una reunión el 13 de julio de 2023.

El 10 de diciembre de 2021, Brainstorm Therapeutics publicó los resultados de su ensayo clínico en fase 3. La terapia consiste en una infusión intratecal de células madre mesenquimales autólogas administrada en tres ocasiones. El ensayo no cumplió con su criterio de valoración principal de respuesta a las 28 semanas. Un análisis post hoc (análisis realizado después de que se conocieran los resultados iniciales, pero no planificado previamente) mostró posteriormente que en un subconjunto de participantes con puntuaciones ALSFRS-R inicialmente más altas, posiblemente había una tendencia hacia la eficacia. Un análisis post hoc adicional mostró una reducción aproximada del 11% en la NFL, estadísticamente significativa después del ajuste de las variables iniciales.

¿Qué se sabe sobre el efecto de NurOwn?

Investigadores de seis instituciones de EE.UU., en colaboración con Brainstorm Therapeutics, participaron en un ensayo de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, de 28 semanas de duración, de NurOwn. El ensayo incluyó a unos 200 participantes, asignados al azar 1:1 a terapia activa o placebo. Se presentaron los resultados del estudio doble ciego. Estos no mostraron diferencias entre las líneas de tratamiento en el criterio de valoración del análisis del respondedor primario, ni diferencias entre las líneas de tratamiento en los criterios de valoración secundarios. Tras este resultado inicial, los estadísticos de Brainstorm examinaron los datos y descubrieron que, en algunos casos, las subpuntuaciones del ALSFRS-R eran cero y, por lo tanto, no podían mostrar un mayor deterioro. Se realizó un análisis post hoc en los pacientes con una puntuación ALSFRS-R total superior a 25, que no se había planificado previamente, el cual sugería un posible beneficio de NurOwn.

Comentario

Los neurólogos de ENCALS señalan que otros ensayos han inscrito a personas con puntuaciones cero en elementos individuales de ALSFRS-R y, no obstante, han podido demostrar eficacia. Además, la evaluación de los cambios en ALSFRS-R tanto en el grupo de placebo como en el de tratamiento activo no muestra una reducción en la pendiente aparente en momentos posteriores del estudio. Así, este llamado “efecto suelo”, si bien se toma como explicación de los resultados negativos, no excluye la posibilidad de percibir una señal de eficacia.

Presión política a través de la promoción

Debido a la enormidad que conlleva el diagnóstico de ELA y la falta de una terapia general eficaz, existe presión para la aprobación de nuevos medicamentos. Para NurOwn, esta presión no tiene precedentes y ha sido alimentado por informes anecdóticos en las redes sociales que sugieren una mejora dramática en algunos participantes, aunque su estado de tratamiento sigue siendo ciego y se desconoce si alguna mejora fue transitoria.

La opinión de los neurólogos de ENCALS

El efecto de NurOwn no está claro actualmente. Hay cambios interesantes en los biomarcadores, pero no hay ningún beneficio clínico estadísticamente significativo en ninguna medida de resultado funcional a priori. La opinión científica establecida es que el análisis post hoc no es un método apropiado para basar las políticas. La razón es estadística: si se realizan suficientes pruebas, algunas arrojarán un resultado positivo por casualidad, y no por un efecto real. Por lo tanto, con la evidencia actual no es posible demostrar un beneficio de la terapia NurOwn, ya que los únicos resultados positivos provienen de análisis post hoc. Se requiere otro ensayo de fase 3, diseñado para confirmar el análisis post hoc, que proporcionará la única evidencia válida de beneficio. Proporcionar un tratamiento que imponga una carga significativa al paciente y al sistema requiere un estricto cumplimiento de los principios de desarrollo de fármacos y la obligación de completar un ensayo de registro formal. Además, desaconsejamos firmemente la promoción como sustituto de una ciencia sólida, o sentaremos un mal precedente para que futuros estudios identifiquen terapias muy necesarias para la ELA. ENCALS apuesta firmemente por la búsqueda de tratamientos más eficaces para esta devastadora enfermedad.

Especialistas que firman el documento:

  • Reino Unido: Ammar Al-Chalabi, Christopher McDermott, Martin Turner, Sharon Abrahams, Carolyn Young, John Ealing, Suresh Chhetri, Clemens Oliver Hanemann, Thomas Lambert, Andrea Malaspina, Nicola Watson, Amina Chaouch, Suresh Chhetri
  • Países Bajos: Leonard van den Berg
  • Bélgica: Philip Van Damme
  • Alemania: Albert Ludolph, Annekathrin Roediger, Susanne Petri, Joachim Wolf, Torsten Grehl, Thomas Meyer, Patrick Weydt, Andreas Hermann, Andre Maier, Joachim Wolf, Jochen Weishaupt, Julian Grosskreutz
  • Francia: Phillipe Corcia, Philippe Couratier, Marie-Hélène Soriani, Gaëlle Bruneteau, Francois Salachas, David Devos, Shahram Attarian, Annie Verschueren, Serge Lumbroso, Claude Desnuelle, Véronique Danel Brunaud, Florence Esselin
  • Suiza: Markus Weber, Kathi Schweikert, Annemarie Hübers, Magdalini Polymenidou
  • República Checa: Lenka Šlachtová
  • Austria: Hakan Cetin
  • Italia: Adriano Chio, Vincenzo Silani, Christian Lunetta, Nilo Riva, Massimiliano Filosto, Alberto Albanese, Fabiola De Marchi, Pilar Ferraro, Jessica Mandrioli, Gianni Sorarù, Gioacchino Tedeschi, Francesca Trojisi
  • Irlanda: Orla Hardiman
  • Islandia: Björn Logi Þórarinsson
  • Noruega: Geir Bråthen, Trygve Holmøy, Anette Torvin Møller, Ole-Bjørn Tysnes, Angelina Maniaol, Helle Høyer
  • Dinamarca: Kirsten Svenstrup
  • Suecia: Peter Andersen, Caroline Ingre
  • España: Juan Francisco Vázquez Costa, Jesús Esteban, Luis Varona, Alberto García Redondo, Miguel Ángel Rubio Pérez, Rosario Osta Pinzolas, Adolfo López de Munain, Julio Pardo, José Luis Muñoz-Blanco, Mónica Povedano, Javier Mascias, Jesús Mora.
  • Portugal: Mamede de Carvalho
  • Polonia: Jakub Antczak, Magdalena Kuzma
  • Croacia: Ervina Bilic, Mira Bučuk
  • Grecia: Elisabeth Chroni
  • Serbia: Zorica Stevic
  • Eslovenia: Blaz Koritnik
  • Bosnia y Herzegovina: Srdjan Mavija
  • Bulgaria: Stayko Sarafov
  • Israel: Stanislav Engel, Eran Hornstein, Adrian Israelson

Fuente: https://www.encals.eu/encals-consensus-statement-on-nurown/

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El Hospital del Mar comienza el ensayo DAZALS y busca pacientes de ELA que quieran participar

DAZALS trata de un ensayo en fase II en que se quiere analizar la seguridad y eficacia del COR113176 (fármaco Dazucorilant). Se trata de un modulador selectivo del receptor glucocorticoide que en estudios preclínicos con modelos animales de ELA ha demostrado ralentizar la enfermedad e inhibir la neurodegeneración.

En cuanto a seguridad, los estudios previos no han reportado severos efectos adversos. Los más frecuentes fueron leves molestias abdominales, dolor de cabeza, dolor de espalda y la necesidad de controlar las plaquetas porque en algún caso podían descender, aunque de manera reversible.

Para poder participar en el ensayo deben cumplirse todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión. Los criterios más generales son:

  • Criterios de exclusión:

– Que se utilice cualquier tipo de soporte respiratorio

– No poder tomar pastillas vía oral.

  • Criterios de inclusión:

– Tener más de 18 años

– Cumplir con un perfil de riesgo específico diseñado para ensayos clínicos en ELA (ENCALS risk profile), que si se está interesado se pasará a través de unas preguntas sobre la enfermedad.

El ensayo clínico es comparado con placebo y, por tanto, un conjunto de pacientes tomará el fármaco del estudio y otros placebo. Ni el paciente ni los investigadores conocen si lo que va a tomar es fármaco o placebo.

Si se entra en el estudio, le informamos que, se hace una primera visita presencial al Hospital del Mar de Barcelona donde se revisarán los criterios de inclusión y exclusión, por lo que se requiere la revisión de la historia clínica, una exploración física y otras exploraciones. También se realizará una analítica para revisar parámetros de los criterios de exclusión. Una vez comprobado que se cumplen los criterios y se tengan los resultados de la analítica, se podrá realizar, al cabo de unas semanas, la visita de inicio de ensayo. El ensayo clínico dura 24 semanas y durante este tiempo también deben realizarse varias visitas presenciales al hospital.

Una vez finalizado el ensayo existe la posibilidad de continuar en una nueva fase del ensayo clínico llamado “fase abierta” (durante 24 semanas más), pero en este caso sabiendo que se está tomando el fármaco del ensayo (sin posibilidad de placebo)

Tenéis todos los criterios de inclusión y exclusión, así como otras informaciones, a continuación: https://reec.aemps.es/reec/estudio/2021-005611-31

Si deseáis participar en el ensayo, y creéis que cumplís los criterios, escribid en la Unidad de ELA/ Motoneurona del Hospital del Mar: umela@psmar.cat.

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La farmacéutica Cytokinetics cancela el ensayo con el fármaco Reldesemtiv para el tratamiento de la ELA

El pasado 31 de marzo, la farmacéutica Cytokinetics anunció que ha detenido COURAGE-ALS, un ensayo clínico que se encuentra en fase 3 que investiga el Reldesemtiv, fármaco oral en el tratamiento de personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Esto se ha debido a una falta de eficacia en comparación con un placebo.

Tras el análisis realizado, los miembros del Comité de Monitorización de Datos de este estudio, han concluido que COURAGE-ALS cumple los criterios de inutilidad, es decir, la probabilidad de que Reldesemtiv pueda alcanzar los objetivos de la prueba se baja, y han recomendado detener el ensayo.

Desde Cytokinetics, transmiten su decepción respecto a los resultados obtenidos y quieren dar las gracias a todas las personas involucradas en este ensayo clínico.

Si desea obtener más información clique aquí: https://ir.cytokinetics.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-courage-als-met-criteria-futility-second

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Cómo vivimos la investigación si tenemos ELA

La investigación, en general, es una temática que genera interés en la ELA/EMN (Esclerosis Lateral Amiotrófica / Enfermedad de la Motoneurona). Esta enfermedad es neurodegenerativa y actualmente no tiene tratamiento curativo. Por este hecho y por sus características, hay una gran necesidad de realizar investigación básica y clínica con el objetivo de poder conocerla, así como encontrar algo que pueda frenar/modificar la evolución de la misma.

Creemos importante que todos estemos al día de los ensayos clínicos que se están llevando a cabo en la actualidad y los que en un futuro comenzarán.

Probablemente os habrá llegado la información de que el pasado mes de agosto se detuvo, de forma precoz, el estudio fase III con Ravulizumab, por falta de eficacia. Algunos de los que estáis leyendo este artículo no sólo sois simplemente conocedores, sino que habrá a quien le habrá afectado en primera persona, ya que podía estar participando en él, y habrá tenido que finalizar la continuidad, con lo que supone haber dedicado un tiempo y esfuerzos, desplazamientos hasta el hospital donde se realizaba el ensayo, las esperanzas depositadas, cambios en la rutina, entre otros.

Aquí posiblemente habría que parar un momento y hacernos la pregunta sobre cuáles son las motivaciones que nos llevan a participar en un estudio: ¿estoy participando en el estudio con un objetivo personal con unas expectativas de mejora? O bien, ¿estoy con la idea de aportar y contribuir en el avance futuro del tratamiento de la enfermedad?

La respuesta puede ser clara en algunos casos, algunos quizá tengan ambas motivaciones y otros pueden observar como las motivaciones han podido ir cambiando a lo largo del tiempo. Dependiendo de cuáles son los motivos que nos llevan a participar en un ensayo, influenciará de una manera u otra nuestra vivencia cuando se nos comunica que el ensayo debe detenerse por falta de eficacia. Una de las primeras emociones que se pueden experimentar es la frustración por verse truncada la esperanza depositada en un estudio vigente. Pensamos que no deja de ser una pérdida y es muy importante irlo asimilando y trabajando con los propios recursos personales y familiares. Sin embargo, siempre que sea necesario se podrá contar con el apoyo del servicio de psicología de la Fundación Catalana de ELA Miquel Valls, que además forma parte del Programa para la Atención integral a personas con enfermedades avanzadas de la Fundación «la Caixa».

Esta vivencia de la que estábamos hablando también aparecería ante el deseo de querer participar en un estudio y quedarse a las puertas por no cumplir con los criterios de inclusión o estar preocupados por el hecho de pensar que se puede estar tomando la medicación placebo y que por lo tanto uno no se está beneficiando del medicamento que se está probando. Un estudio está diseñado de forma rigurosa y debe ser aprobado por un comité de ética. Esto conlleva no poder hacer variaciones sobre la marcha ni poder modificar los criterios de inclusión predeterminados para que los resultados quedarían contaminados. No hay un estudio menos ético que aquel que está mal hecho. Es contraproducente seguir adelante con un ensayo que se observa no ser eficaz, alimentando las esperanzas de las personas afectadas y sus familiares.

A grandes rasgos, los objetivos de una investigación, en función de la fase en que se encuentran, consisten básicamente en evaluar la seguridad del medicamento (no generar efectos adversos) y valorar la eficacia de éste en forma de ralentización de la progresión de la enfermedad y/o paliación de los síntomas.

Hemos empezado hablando en el artículo de la interrupción precoz del estudio fase III que evaluaba la eficacia del fármaco Ravulizumab y en la vivencia que esto nos puede suponer. Sin embargo, consideramos importante seguir apostando por la ciencia a través de otros ensayos en curso que ayudan a seguir contribuyendo en obtener información sobre la enfermedad y la búsqueda de tratamientos futuros. La Fundación Catalana de ELA Miquel Valls, en consenso con los equipos investigadores, enviaremos aquella información que creemos que puede ser útil.

Por último, recordar que, está bien implicarse con la enfermedad y las investigaciones (siempre y cuando sea a través de fuentes y plataformas fiables como los equipos médicos de las unidades de referencia de los Hospitales, y/o el TRICALS) pero por otra parte, también es importante que cada uno pueda considerar la cantidad de tiempo invertido en la búsqueda, para que esto no suponga un desgaste ni reste energía a la hora de disfrutar de otros aspectos importantes en la vida como, por ejemplo, compartir tiempo con familia y amigos, dedicar tiempo a uno mismo o a actividades que aportan placer. Es importante vivir el momento.

Departamento de Psicología de la Fundación Catalana de ELA Miquel Valls.

Programa para la Atención integral a personas con enfermedades avanzadas de la Fundación «la Caixa».

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El hospital del Mar busca pacientes de ELA para ensanyo clínico en fase III Phoenix

La Unidad Multidisciplinaria de Enfermedad de Motoneurona/ELA del Hospital del Mar abre la fase de inclusión de pacientes con diagnóstico de ELA por un ensayo clínico en fase III que quiere analizar la eficacia de una formulación oral combinada de fenilbutirato y taurursodiol. Dicho ensayo se realiza debido a los buenos resultados obtenidos en el ensayo fase II con el mismo fármaco.

Para poder participar en el ensayo se deben cumplir los criterios de inclusión, y ninguno de exclusión.  Algunos de los criterios que se tienen en cuenta en el ensayo los exponemos a continuación. Otros criterios más específicos se revisarán en la primera visita presencial del ensayo.

Algunos de los criterios de inclusión para el presente ensayo son:

  • Tener más de 18 años
  • Diagnóstico de ELA confirmado.
  • Inicio de los síntomas desde hace menos de 2 años.
  • En el caso de estar en tratamiento con riluzol (no es indispensable), la dosis debe estar estable al menos 14 días.
  • Capacidad vital lenta (SVC) respiratoria ³55 % del valor de normalidad (esta prueba se repetirá de manera obligada en la primera visita para confirmar la posibilidad de participar en el ensayo clínico).

Y en cuanto los criterios de exclusión:

  • Traqueostomía
  • Ventilación durante más de 22 horas al día
  • Otros criterios analíticos

El ensayo clínico es comparado con placebo y, por lo tanto, un conjunto de pacientes tomará el fármaco del estudio y otro tomará placebo. Ni el paciente ni los investigadores conocen si lo que se está tomando es fármaco o placebo (doble ciego). 

Se realiza una primera visita PRESENCIAL en el HOSPITAL donde se revisarán los criterios de inclusión y exclusión, lo cual requiere la revisión de la historia clínica, una exploración física y otras exploraciones como por ejemplo para revisar la función pulmonar. Se realizará una analítica para revisar parámetros de los criterios de exclusión (si no se dispone de una previa reciente). Una vez comprobado que se cumplen los criterios se podrá participar en el ensayo clínico.

El ensayo clínico tiene una duración de 48 semanas. Durante este periodo de tiempo se realizarán visitas PRESENCIALES en el Hospital CADA 12 SEMANAS donde se realizarán diferentes exploraciones (analítica, exploración física, pruebas respiratorias). Además, CADA 4 SEMANAS se realizará un seguimiento TELEMÁTICO. En este ensayo se realizará una monitorización de manera REMOTA a través de un dispositivo para valorar la función respiratoria DESDE EL DOMICILIO. El paciente deberá tener conexión a internet para poder realizar dicha monitorización.

Si desea participar en el ensayo clínico y cree cumplir los criterios mencionados, o si desea tener más información, puede escribir a la siguiente dirección: 

umela@psmar.cat

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Sobre nosotros

La Fundación Catalana d’ELA Miquel Valls es la única entidad sin ánimo de lucro en Cataluña que trabaja para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas de ELA/EMN y de sus familias.

CONTACTO

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