En referencia a las noticias publicadas y emitidas entre el 11 y el 12 de febrero respecto a que un hospital de Badalona administra un nuevo fármaco contra la ELA que prolonga la supervivencia de personas que padecen un determinado tipo de esta enfermedad, desde la Fundación Catalana de ELA Miquel Valls, y tras consultar con otros hospitales y expertos de referencia, queremos informar y dejar muy claro que el tratamiento al que se hace referencia es un fármaco exclusivamente indicado para pacientes con ELA con mutación SOD1, un subgrupo muy pequeño en comparación con el conjunto de personas diagnosticadas con esta enfermedad.
Este tratamiento ya fue aprobado por la EMA en mayo de 2024 y, un año más tarde, por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Cabe tener en cuenta que, de los pocos pacientes que presentan este tipo de ELA genética (aproximadamente un 2% de los casos totales de ELA, es decir, 14-15 pacientes en Cataluña de los aproximadamente 100 de toda España), algunos ya estaban recibiendo en otros hospitales catalanes desde hace cerca de dos años el tratamiento mencionado en las noticias gracias a un Early Access Program, es decir, un programa de acceso temprano al fármaco financiado por el laboratorio promotor del ensayo clínico.
Por este motivo, queremos remarcar que este tipo de noticias debe comunicarse con mucha cautela, ya que se trata de una terapia que solo puede beneficiar a un subgrupo muy reducido de personas con una mutación genética muy específica. Este fármaco ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad, pero no representa una cura. Al mismo tiempo, ha puesto de manifiesto la importancia de realizar estudios genéticos para identificar a los pacientes con estas alteraciones como primer paso, y abre la puerta a continuar investigando nuevas posibilidades terapéuticas para la ELA y otras enfermedades de la motoneurona en el ámbito de los oligonucleótidos antisentido.
Como entidad que representa a las personas afectadas de ELA en Cataluña, consideramos imprescindible tratar este tipo de informaciones con el máximo rigor y responsabilidad, ya que una comunicación excesivamente simplificada y fuera de contexto puede generar falsas expectativas y un impacto emocional negativo en las personas afectadas y sus familias. La información sobre temática médica debe ser siempre precisa, contextualizada y respetuosa con la realidad del colectivo sobre el que se habla.
