La Unidad Multidisciplinaria de Enfermedad de Motoneurona/ELA del Hospital del Mar abre la fase de inclusión de pacientes con diagnóstico de ELA por un ensayo clínico en fase III que quiere analizar la eficacia de una formulación oral combinada de fenilbutirato y taurursodiol. Dicho ensayo se realiza debido a los buenos resultados obtenidos en el ensayo fase II con el mismo fármaco.
Para poder participar en el ensayo se deben cumplir los criterios de inclusión, y ninguno de exclusión. Algunos de los criterios que se tienen en cuenta en el ensayo los exponemos a continuación. Otros criterios más específicos se revisarán en la primera visita presencial del ensayo.
Algunos de los criterios de inclusión para el presente ensayo son:
- Tener más de 18 años
- Diagnóstico de ELA confirmado.
- Inicio de los síntomas desde hace menos de 2 años.
- En el caso de estar en tratamiento con riluzol (no es indispensable), la dosis debe estar estable al menos 14 días.
- Capacidad vital lenta (SVC) respiratoria ³55 % del valor de normalidad (esta prueba se repetirá de manera obligada en la primera visita para confirmar la posibilidad de participar en el ensayo clínico).
Y en cuanto los criterios de exclusión:
- Traqueostomía
- Ventilación durante más de 22 horas al día
- Otros criterios analíticos
El ensayo clínico es comparado con placebo y, por lo tanto, un conjunto de pacientes tomará el fármaco del estudio y otro tomará placebo. Ni el paciente ni los investigadores conocen si lo que se está tomando es fármaco o placebo (doble ciego).
Se realiza una primera visita PRESENCIAL en el HOSPITAL donde se revisarán los criterios de inclusión y exclusión, lo cual requiere la revisión de la historia clínica, una exploración física y otras exploraciones como por ejemplo para revisar la función pulmonar. Se realizará una analítica para revisar parámetros de los criterios de exclusión (si no se dispone de una previa reciente). Una vez comprobado que se cumplen los criterios se podrá participar en el ensayo clínico.
El ensayo clínico tiene una duración de 48 semanas. Durante este periodo de tiempo se realizarán visitas PRESENCIALES en el Hospital CADA 12 SEMANAS donde se realizarán diferentes exploraciones (analítica, exploración física, pruebas respiratorias). Además, CADA 4 SEMANAS se realizará un seguimiento TELEMÁTICO. En este ensayo se realizará una monitorización de manera REMOTA a través de un dispositivo para valorar la función respiratoria DESDE EL DOMICILIO. El paciente deberá tener conexión a internet para poder realizar dicha monitorización.
Si desea participar en el ensayo clínico y cree cumplir los criterios mencionados, o si desea tener más información, puede escribir a la siguiente dirección:
