La EMA (La Agencia Europea del Medicamento) ha recomendado conceder una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en la Uni\u00f3n Europea para una nueva terapia en el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA).<\/p>\n\n\n\n
Este f\u00e1rmaco, llamado Qalsody (tofersen) est\u00e1 indicado para el tratamiento de personas diagnosticadas con ELA que tienen una mutaci\u00f3n en el gen de la super\u00f3xido dismutasa 1 (SOD1). Esta mutaci\u00f3n afecta aproximadamente el 2% de las personas que viven con ELA, la afecci\u00f3n es causada por una mutaci\u00f3n (cambio) gen\u00e9tico que conduce a la producci\u00f3n de enzimas SOD1 defectuosas, lo que provoca la muerte de las c\u00e9lulas nerviosas.<\/p>\n\n\n\n
Qalsody es un oligonucle\u00f3tido antisentido que se une al ARNm del gen SOD1 para reducir la producci\u00f3n de la prote\u00edna SOD1. Al reducir la cantidad de prote\u00edna SOD1 defectuosa, se espera que este medicamento mejore los s\u00edntomas de la ELA.<\/p>\n\n\n\n
La opini\u00f3n del comit\u00e9 de medicamentos para uso humano (CHMP) de la EMA, grupo encargado es estas recomendaciones, se basa en la totalidad de la evidencia de resultados en que se observaron reducciones de aproximadamente el 60 % en las concentraciones plasm\u00e1ticas de NfL en pacientes que recibieron Qalsody en comparaci\u00f3n con el grupo de placebo, lo que sugiere una reducci\u00f3n de la lesi\u00f3n neuronal. Tambi\u00e9n se observ\u00f3 una mejora num\u00e9rica en las capacidades f\u00edsicas de los pacientes que recibieron Qalsody en comparaci\u00f3n con los participantes del estudio que recibieron placebo.<\/p>\n\n\n\n
El CHMP solicitar\u00e1 la presentaci\u00f3n de datos despu\u00e9s de la autorizaci\u00f3n para caracterizar mejor la eficacia y seguridad a largo plazo de Qalsody, sobre la base de un estudio de extensi\u00f3n abierto a largo plazo, la colaboraci\u00f3n con dos registros de enfermedades y un estudio observacional basado en registros. Adem\u00e1s, se investigar\u00e1 si el uso de Tofersen puede retrasar o incluso prevenir la aparici\u00f3n de ELA cl\u00ednicamente manifestada en pacientes con ELA SOD1 presintom\u00e1tica.<\/p>\n\n\n\n
La recomendaci\u00f3n hecha es la de una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en circunstancias excepcionales. Esta v\u00eda de autorizaci\u00f3n permite a los pacientes acceder a medicamentos sobre los cuales no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso, porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n
La opini\u00f3n adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Qalsody hacia el acceso de los pacientes. Esta opini\u00f3n se enviar\u00e1 ahora a la Comisi\u00f3n Europea para que adopte una decisi\u00f3n sobre la autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en toda la UE. Una vez concedida esta autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomar\u00e1n a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel potencial o el uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese pa\u00eds.<\/p>\n\n\n\n