{"id":5923,"date":"2023-09-22T09:24:33","date_gmt":"2023-09-22T09:24:33","guid":{"rendered":"https:\/\/fundaciomiquelvalls.org\/declaracio-consensuada-dencals-sobre-nurown\/"},"modified":"2023-09-22T10:32:35","modified_gmt":"2023-09-22T10:32:35","slug":"declaracion-consensuada-de-encals-sobre-nurown","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fundaciomiquelvalls.org\/es\/declaracion-consensuada-de-encals-sobre-nurown\/","title":{"rendered":"Declaraci\u00f3n consensuada de ENCALS sobre NurOwn"},"content":{"rendered":"\n

Barcelona acogi\u00f3 entre los d\u00edas 11 y 14 de julio la reuni\u00f3n anual de ENCALS, la red europea que re\u00fane a los grupos de investigaci\u00f3n y las unidades cl\u00ednicas relacionados con la ELA y la Enfermedad de Motoneurona. Durante este encuentro todos estos expertos se reunieron y, entre otros muchos temas, consensuaron un comunicado en relaci\u00f3n a los resultados del ensayo llevado a cabo en fase 3, y posteriores informaciones que han surgido, del tratamiento impulsado por Brainstorm Therapeutics llamado NurOwn (debamestrocel).<\/em><\/p>\n\n\n\n

A continuaci\u00f3n os dejamos con la traducci\u00f3n del comunicado:<\/em><\/p>\n\n\n

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\"\"<\/figure>\n<\/div>\n\n\n

Antecedentes<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Dado el inter\u00e9s en torno al uso de c\u00e9lulas madre en la ELA, los neur\u00f3logos de ENCALS de toda Europa revisaron la evidencia publicada sobre el tratamiento de Brainstorm Therapeutics, NurOwn (debamestrocel), y lo discutieron en una reuni\u00f3n el 13 de julio de 2023.<\/p>\n\n\n\n

El 10 de diciembre de 2021, Brainstorm Therapeutics public\u00f3 los resultados de su ensayo cl\u00ednico en fase 3. La terapia consiste en una infusi\u00f3n intratecal de c\u00e9lulas madre mesenquimales aut\u00f3logas administrada en tres ocasiones. El ensayo no cumpli\u00f3 con su criterio de valoraci\u00f3n principal de respuesta a las 28 semanas. Un an\u00e1lisis post hoc (an\u00e1lisis realizado despu\u00e9s de que se conocieran los resultados iniciales, pero no planificado previamente) mostr\u00f3 posteriormente que en un subconjunto de participantes con puntuaciones ALSFRS-R inicialmente m\u00e1s altas, posiblemente hab\u00eda una tendencia hacia la eficacia. Un an\u00e1lisis post hoc adicional mostr\u00f3 una reducci\u00f3n aproximada del 11% en la NFL, estad\u00edsticamente significativa despu\u00e9s del ajuste de las variables iniciales.<\/p>\n\n\n\n

\u00bfQu\u00e9 se sabe sobre el efecto de NurOwn?<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Investigadores de seis instituciones de EE.UU., en colaboraci\u00f3n con Brainstorm Therapeutics, participaron en un ensayo de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, de 28 semanas de duraci\u00f3n, de NurOwn. El ensayo incluy\u00f3 a unos 200 participantes, asignados al azar 1:1 a terapia activa o placebo. Se presentaron los resultados del estudio doble ciego. Estos no mostraron diferencias entre las l\u00edneas de tratamiento en el criterio de valoraci\u00f3n del an\u00e1lisis del respondedor primario, ni diferencias entre las l\u00edneas de tratamiento en los criterios de valoraci\u00f3n secundarios. Tras este resultado inicial, los estad\u00edsticos de Brainstorm examinaron los datos y descubrieron que, en algunos casos, las subpuntuaciones del ALSFRS-R eran cero y, por lo tanto, no pod\u00edan mostrar un mayor deterioro. Se realiz\u00f3 un an\u00e1lisis post hoc en los pacientes con una puntuaci\u00f3n ALSFRS-R total superior a 25, que no se hab\u00eda planificado previamente, el cual suger\u00eda un posible beneficio de NurOwn.<\/p>\n\n\n\n

Comentario<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Los neur\u00f3logos de ENCALS se\u00f1alan que otros ensayos han inscrito a personas con puntuaciones cero en elementos individuales de ALSFRS-R y, no obstante, han podido demostrar eficacia. Adem\u00e1s, la evaluaci\u00f3n de los cambios en ALSFRS-R tanto en el grupo de placebo como en el de tratamiento activo no muestra una reducci\u00f3n en la pendiente aparente en momentos posteriores del estudio. As\u00ed, este llamado \u201cefecto suelo\u201d, si bien se toma como explicaci\u00f3n de los resultados negativos, no excluye la posibilidad de percibir una se\u00f1al de eficacia.<\/p>\n\n\n\n

Presi\u00f3n pol\u00edtica a trav\u00e9s de la promoci\u00f3n<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Debido a la enormidad que conlleva el diagn\u00f3stico de ELA y la falta de una terapia general eficaz, existe presi\u00f3n para la aprobaci\u00f3n de nuevos medicamentos. Para NurOwn, esta presi\u00f3n no tiene precedentes y ha sido alimentado por informes anecd\u00f3ticos en las redes sociales que sugieren una mejora dram\u00e1tica en algunos participantes, aunque su estado de tratamiento sigue siendo ciego y se desconoce si alguna mejora fue transitoria.<\/p>\n\n\n\n

La opini\u00f3n de los neur\u00f3logos de ENCALS<\/strong><\/p>\n\n\n\n

El efecto de NurOwn no est\u00e1 claro actualmente. Hay cambios interesantes en los biomarcadores, pero no hay ning\u00fan beneficio cl\u00ednico estad\u00edsticamente significativo en ninguna medida de resultado funcional a priori. La opini\u00f3n cient\u00edfica establecida es que el an\u00e1lisis post hoc no es un m\u00e9todo apropiado para basar las pol\u00edticas. La raz\u00f3n es estad\u00edstica: si se realizan suficientes pruebas, algunas arrojar\u00e1n un resultado positivo por casualidad, y no por un efecto real. Por lo tanto, con la evidencia actual no es posible demostrar un beneficio de la terapia NurOwn, ya que los \u00fanicos resultados positivos provienen de an\u00e1lisis post hoc. Se requiere otro ensayo de fase 3, dise\u00f1ado para confirmar el an\u00e1lisis post hoc, que proporcionar\u00e1 la \u00fanica evidencia v\u00e1lida de beneficio. Proporcionar un tratamiento que imponga una carga significativa al paciente y al sistema requiere un estricto cumplimiento de los principios de desarrollo de f\u00e1rmacos y la obligaci\u00f3n de completar un ensayo de registro formal. Adem\u00e1s, desaconsejamos firmemente la promoci\u00f3n como sustituto de una ciencia s\u00f3lida, o sentaremos un mal precedente para que futuros estudios identifiquen terapias muy necesarias para la ELA. ENCALS apuesta firmemente por la b\u00fasqueda de tratamientos m\u00e1s eficaces para esta devastadora enfermedad.<\/p>\n\n\n\n

Especialistas que firman el documento:<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n