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SE BUSCAN PACIENTES AFECTADOS DE ELA PARA UN ESTUDIO CON EL FÁRMACO ARIMOCLOMOL

Viernes 8 Febrero 2019


La farmacéutica Orphazyme empezará en unas semanas un estudio en Fase III para pacientes con ELA con el fármaco Arimoclomol. El objetivo del estudio es evaluar este medicamento huérfano en comparación con un placebo para examinar si alarga la capacidad de respiración sin asistencia, si mejora la supervivencia, si mejora el estado funcional y si su uso es seguro.

El estudio se llevará a cabo en diferentes centros de investigación y hospitales de Estados Unidos, Canadá y Europa. En nuestro país los centros que lo realizarán son el Hospital Carlos III de Madrid y el Hospital Universitario Vall d’Hebron en Barcelona.

El Arimoclomol es un fármaco experimental que actúa aumentando la “respuesta de choque térmico” natural mediante el cual el organismo minimiza los efectos dañinos de las proteínas mal plegadas (se cree que este mal plegado de las proteínas juega un papel clave en el desarrollo de la ELA) garantizando que se repliegan correctamente o se eliminen de las células.

El ensayo aproximadamente tendrá una duración de 18 meses en que el paciente se tomará 1200 mg/día (400 mg tres veces al día en formato cápsula) de este medicamento o del placebo.
 

A continuación, os dejamos con los criterios de inclusión para este estudio. Se tienen que cumplir todos para poder empezar la selección de reclutamiento:
  1. Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir los procedimientos del ensayo.
  2. Los sujetos serán hombres o mujeres de al menos 18 años de edad.
  3. Los sujetos deben cumplir los criterios revisados de El Escorial de ELA clínicamente posible, ELA clínicamente probable/clínicamente probable respaldada por los valores analíticos, ELA clínicamente definida o ELA familiar.
  4. 18 meses o menos desde la primera aparición de debilidad (por ejemplo, debilidad en las extremidades, disartria, disfagia, dificultades respiratorias).
  5. ALSFRS-R 35 y pronóstico de % de VCL de pie 70 % en la selección.
  6. Capaz y dispuesto a desplazarse hasta el centro y, en opinión del investigador, es probable que acuda a las visitas durante al menos 24 semanas.
  7. Dosis estable de riluzol (50 mg dos veces al día) durante al menos los 14 días anteriores al día 1 (visita basal) o no haberlo tomado durante los 14 días anteriores al día 1.
  8. Todas las mujeres sexualmente activas potencialmente fértiles deben aceptar no intentar quedarse embarazadas y usar un método anticonceptivo de gran eficacia durante el ensayo hasta 1 mes después de la administración de la última dosis de la medicación del ensayo. Si un sujeto es un varón sexualmente activo con parejas femeninas potencialmente fértiles), debe usar preservativo con o sin espermicida además del método anticonceptivo que usen sus parejas durante el ensayo hasta 3 meses después de la administración de la última dosis del fármaco del ensayo.
 
Igual que hay unos criterios de inclusión, también hay unos criterios de exclusión, que son los siguientes:
  1. Traqueotomía o uso de ventilación no invasiva durante más de 2 horas durante las horas de vigilia en el momento de las visitas de selección y basal.
  2. Embaraza o en período de lactancia.
  3. Usando en la actualidad, o previsión de que vaya a usar un marcapasos diafragmático durante el ensayo.
  4. Exposición a algún tratamiento en fase de investigación en las 4 semanas o < 5 semanas anteriores a la visita de selección, lo que sea más largo, y/o ha participado en algún ensayo clínico previo de ELA recibiendo tratamiento farmacológico activo (con la excepción descrita en el criterio de exclusión 5).
  5. Previamente o actualmente tratado con edaravona. Sin embargo, se prevé la inclusión en el ensayo de hasta 18 sujetos con tratamiento estable (es decir, durante al menos 6 meses) con edaravona y que cumplan todos los demás criterios de idoneidad (limitados a los países en los que la edaravona cuente con autorización de comercialización como tratamiento para la ELA).
  6. Alguno de las condiciones médicamente significativos que se indican a continuación:
a) Deterioro/disfunción neurológica o enfermedad psiquiátrica inestable que, en opinión del investigador, probablemente interfiera en la valoración de la progresión de la ELA
b) Enfermedad inestable clínicamente significativa que no sea ELA que supondría un riesgo en caso de que el sujeto participara en el ensayo
c) Presencia de demencia que afecte a la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado, de acuerdo con la decisión del IP
d) Alergia o intolerancia conocida o sospechada al PEI (arimoclomol o sus componentes)
e) Infección crónica, especialmente por el VIH o por el virus de la hepatitis B o C.
f) Nefropatía o hepatopatía clínicamente significativa
g) Valores de aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa y lactato deshidrogenasa 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN), bilirrubina 2 veces el LSN o creatinina 1,5 veces el LSN. Las pruebas analíticas podrán repetirse una vez durante la selección. Los motivos para repetir las pruebas analíticas pueden incluir el hecho de que se haya suspendido el medicamento que provocaba la alteración analítica, que ya no exista ninguna otra causa de la que se sospechaba o para descartar un error de laboratorio.
h) Cáncer que se encuentre en ese momento en tratamiento activo o que es probable que necesite tratamiento durante el ensayo que pueda alterar la función del sujeto y, por consiguiente, interferir en la evaluación de la progresión de la ELA.
i) Cualquier otro trastorno que, en opinión del investigador, supondría un riesgo para el sujeto en caso de que participara en el ensayo, interferiría en la evaluación de la seguridad o tendría un mayor riesgo de provocar la muerte durante el ensayo.
 

Si estáis interesados en participar en este estudio, y cumplís todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión, podéis poneros en contacto con uno de los dos centros del país que están reclutando pacientes, y que esté más cercano a vosotros, para pedir información:
 
Hospital Universitario Vall d'Hebron – Barcelona
Contacto: Ana Canovas   
932746000 ext: 2780 // cs.ana.belen@gmail.com  
 
Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz – Madrid
Contacto: Saul Marín
686061101 // smeoc@hotmail.com  
 
 
Toda la información relacionada con el ensayo la podéis encontrar en estas webs especializadas:
Orphazyme: https://www.orphazyme.com/about-arimoclomol/
US National Library of Medicine: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03491462?term=Orphazyme&show_locs=Y
ALS News Today: https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/
ALS.net: https://www.als.net/als-research/clinical-trials/360/?fbclid=IwAR0h8xz76Gsl_jDVyXFxY9JCbfC9tr4MlVogiA1kxEL2HJjRrHkZ75tmBC0
Registro Español de Estudios Clínicos: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html
https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3494209&lang=en-GB&companycode=dk-orpha&v=

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